中国罕见病患者面临整体诊疗能力不足的严峻现实,戈谢病、庞贝病、法布雷病及MPSI（黏多糖贮积症Ⅰ型）等溶酶体贮积症是中国为数不多的一组可诊可治的罕见病。
2月29日，时值国际罕见病日，中国溶酶体贮积症（LSDs）诊疗能力建设项目正式启动。
该项目计划于-年三年内逐步完成具备“上下协同”示范作用的LSDs单病种诊疗协作体系建设，打造罕见病领域早发现、早诊断、能治疗、会管理的样板。
近年来，有关部门针对罕见病出台了各种惠民*策，除了*策支持，罕见病诊疗的发展，还需要医疗机构、药企、患者组织、慈善组织等多方共同协作。
每年2月的最后一天是国际罕见病日，今年更恰逢四年一次的2月29日。由一场突如其来的新冠疫情开年的年，也成为了所有人“罕有”的一年，但疫情并未中断社会各界对罕见病患者的